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美国食品和药物管理局是否会出现这种情况并承

2019-05-09 12:30:07 临床观察192℃

  美国食品和药物管理局是否会出现这种情况并承认他们的那他珠单抗错误?

  2006年3月7日

  当Anita Louise Smith于2002年在科罗拉多州参加一项实验性药物试验时,她诊断出患有多发性硬化症,但没有任何症状,并且正在寻求减少被该疾病蹂躏的机会。

   去年,她因与该药有关的感染而去世,享年46岁。

  这一悲剧 - 由两位斯坦福大学医学院神经学家在3月4日出版的“柳叶刀”杂志上的一篇文章中叙述 - 作为一个关于临床试验可能出现什么问题的有说服力的案例研究。在他们的文章中,医学博士Annette Langer-Gould和医学博士Lawrence Steinman警告说,如果患者在没有药物治疗的情况下做得很好,那么测试一种副作用未知的药物的缺陷。

  该药物是natalizumab,其商标名为Tysabri。 2004年11月,美国食品和药物管理局在两项临床试验早期见到有希望的结果后,快速批准其用于多发性硬化症患者。但在批准后的几个月内,一些服用该药的患者出现了罕见的感染 - 进行性多灶性白质脑病或PML - 史密斯和另一名患者已经死亡。

  神经病学临床讲师兰格 - 古尔德(Langer-Gould)治疗了一名临床试验患者并在服用Tysabri后开发了PML;病人幸免于难。但是这种经历,加上对史密斯案件的审查,促使兰格 - 古尔德接近斯坦曼关于撰写一篇文章,该文章将检查对没有疾病证据和当时没有残疾的人进行药物测试的适当性。审判。

  “我们认为,没有残疾的人可能不应该参加临床试验或被招募进入临床试验,因为如果没有错误,对他们的潜在好处在哪里?” Steinman说,他是神经病学和神经科学以及儿科学教授。

  “这种情况代表了一个系统性问题,”兰格 - 古尔德说。 “这不只是一家公司是流氓,在左翼领域做点什么。”

  Langer-Gould和Steinman认为,如果一种药物具有已知的死亡风险,那么它应该仅用于那些可能因目标疾病而患有严重残疾的患者 - 而且对于没有其他选择的患者。换句话说,那些尝试了所有其他可用疗法的人。这几乎与Tysabri试验中发生的情况相反,后者排除了受影响最严重的患者。

  “在我看来,在这些试验中犯了一个很大的错误,很容易预防,”兰格 - 古尔德说。 “他们需要做的就是收紧多发性硬化症临床试验的准入标准,我们可以在其他试验中避免类似的问题。”

  相关故事邻居收入,与MS患者残疾进展风险相关的教育科学家通过节食药物使蚊子脱离血液夜间散步可能比降低血压的药物更好当免疫系统攻击神经细胞周围的保护性髓鞘时导致多发性硬化,导致他们失火并导致失去运动控制并可能导致瘫痪。 Tysabri似乎阻止了这种效应,在两年临床试验的第一年后,似乎没有引起更多的感染。

  斯坦曼很早就参与了药物的开发,并在1992年发表了它的影响。即使在那时,他怀疑药物的作用机制 - 阻止免疫细胞进入神经系统 - 也可能使患者更多事实上,PML是一种通常影响免疫系统受损的人的感染。

  “这是一个令人震惊的发展,一种具有如此多的承诺和许多潜在利益的药物最终造成两人死亡和一次非常严重的伤害,”斯坦曼说。 “这是一种残酷的希腊戏剧,可能比任何为多发性硬化症开发的东西更有益,但可能比其他批准的药物更危险。”

  FDA批准后仅三个月就取消了Tysabri。 FDA正在考虑重新批准该药物。 3月7日和8日,FDA顾问小组正在讨论将Tysabri作为单一疗法带回来的可能性(在试验中,它与另一种药物合并)。

  斯坦曼说:“我预测它会带来真正的喧嚣警告。” “我认为正确的做法是让它接受更多的测试,但我认为这对患者来说是实际或公平的;他们应该有机会与他们的医生决定他们是否愿意承担一千个死亡风险。“

  但Steinman和Langer-Gould对药物重返市场表示保留。他们指出,其影响虽然令人印象深刻,但总体上并不比其他可用药物好得多:复发的风险从使用其他批准的多发性硬化症药物每三年平均两​​次复发降至每三年一次Tysabri的。

  “你是否希望让某人因为每三年消除一次复发而面临死亡风险?”斯坦曼说。 “我拒绝。”

  “我不确定重新批准它是否明智,”Langer-Gould补充说道。“问题是,FDA是否会适应这种情况并承认他们的错误,并试图防止未来的错误,或者他们会忽视它?”

  出处:http://www.med.stanford.edu/

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